© 2013 - 2018 webdesign by Equipware  ·  hosting by Manetti IT  ·   All Rights reserved  ·
 
 
mastocytose patienten vereniging logo

Goede resultaten nieuwe therapie systemische mastocytose.

​Een nieuw medicijn, midostaurine, lijkt betere resultaten te geven bij patiënten met een agressieve vorm van systemische mastocytose (mestcelziekte). Zeventig procent van de patiënten reageerde goed op het medicijn met een gemiddeld langere responsduur en overleving. Dat blijkt uit een wereldwijde studie, waarbij de afdeling Hematologie van het UMCG één van de belangrijkste deelnemers was. De onderzoekers publiceerden hierover in het vooraanstaande tijdschrift the New England Journal of Medicine.

Mastocytose is een zeldzame ziekte van het bloed, waarbij ophopingen van abnormale mestcellen ontstaan in de huid, het beenmerg en organen. Mestcellen spelen een belangrijke rol in het immuunsysteem. Zij zijn betrokken bij allergische reacties en het bestrijden van bepaalde infecties. Bij patiënten met mastocytose kunnen de abnormale mestcellen stoffen vrijgeven, zonder dat er sprake is van een allergeen. Deze stoffen kunnen leiden tot een scala aan reacties, waaronder huidreacties, lage bloeddruk, shock en ernstige botontkalking. Systemische mastocytose komt naar schatting voor bij 1 op de 50.000 mensen.

Tot op heden is er geen behandeling beschikbaar die deze ziekte geneest. De therapie is dan ook vooral gericht op het kalmeren van de mestcellen en het wegvangen van de stoffen die zijn vrijgekomen. De levensverwachting van patiënten met deze ziekte is enkele maanden tot enkele jaren.

Voor dit onderzoek werden patiënten met een agressieve vorm van de ziekte vanuit heel Nederland naar het UMCG verwezen om met midostaurine behandeld te kunnen worden. Midostaurine lijkt betere resultaten te geven met een gemiddeld langere responsduur en overleving. Zo’n zeventig procent van de patiënten reageerde goed op midostaurine. Bij allen verdwenen de symptomen van de ziekte zeer snel en bij velen verbeterden ook de bloeduitslagen. Een aantal patiënten gebruikt het middel nu al meerdere jaren met aanvaardbare bijwerkingen. Misselijkheid is de belangrijkste bijwerking, maar bij de meesten goed op te vangen met medicijnen tegen de misselijkheid.

Ook midostaurine lijkt echter niet een blijvende genezing te bewerkstelligen. De hoop is op financiering voor een vervolgstudie waarbij dit middel gecombineerd kan worden met cladribine, al dan niet gevolgd door stamceltransplantatie. Daarnaast wordt in het UMCG binnen het expertisecentrum Nederlands Mastocytose Centrum Groningen onderzoek gedaan met midostaurine bij de veel mildere vorm van systemische mastocytose. De resultaten hiervan worden binnenkort verwacht. Het Nederlands Mastocytose Centrum Groningen is een van de 41 expertisecentra voor zeldzame aandoeningen in het UMCG.

U kunt het hele artikel lezen in New England Journal of Medicine.

Bron: umcg.nl

Lees ook: midostaurine-voor-gevorderde-systemische-mastocytose